Nutzenbewertung Orphan Drug

Kundensituation

Unser Kunde strebte die Zulassung eines onkologischen Arzneimittels an. Der Status eines »Arzneimittels für seltene Leiden« (Orphan Drug) konnte als sicher gelten. Der Kunde beauftragte uns mit der Erstellung des Nutzendossiers inklusive flankierende strategische Beratung.

Unsere Lösung

Wir erstellten das komplette Nutzendossier für unseren Kunden. Das Projekt begann, als der Zulassungsantrag eingereicht wurde und dauerte etwas länger als ein Jahr bis zur Dossiereinreichung. Zur Abstimmung mit dem Kunden führten wir wöchentliche Telefonkonferenzen und mehrere Workshops durch. Die Analysen wurden in diesem Fall von der globalen Biometrie unseres Kunden durchgeführt; wir erstellten den statistischen Analyseplan und bereiteten die Ergebnisse gemäß den Dossieranforderungen auf. Als strategische Komponente hatten wir herausgearbeitet, dass die Kommunikation des ungedeckten medizinischen Bedarfs im Vordergrund stehen sollte, entsprechend stellten wir dies im Dossier prominent dar. Im Verlauf des Zulassungsverfahrens wurde die Indikation eingeschränkt. Wir änderten kurzfristig die Inhalte des Dossiers, insbesondere den Epidemiologie-Teil in Modul 3. Im Nachgang unterstützten wir unseren Kunden auch bei Stellungnahme und Anhörung.

Kundennutzen

Wir fertigten ein Dossier an, mit dem unser Kunde hochzufrieden war; speziell die Qualität des Medical Writing wurde gelobt. Das Arzneimittel erzielte einen geringen Zusatznutzen, was angesichts der Daten ein sehr gutes Ergebnis war.