Gentherapien stellen die bekannteste Klasse der Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) dar. Ab dem 12. Januar 2025 werden sie auf EU-Ebene gemeinsam klinisch bewertet (Joint Clinical Assessment, JCA), mit Auswirkungen auf den Marktzugang auch für Deutschland. Dieser Prozess wird für Gentherapien zu einer besonderen Herausforderung, da sie zumeist in Orphan-Indikationen entwickelt werden, in denen hohe Hürden für die Generierung ausreichender klinischer Evidenz bestehen. Gleichzeitig sind Gentherapien für die Patienten oft die einzige Hoffnung auf Heilung einer potentiell lebensbedrohlichen Erkrankung. In diesem Webinar beleuchten wir, wie im Rahmen von EUnetHTA 21 mit diesem schwerwiegenden Problem umgegangen wird.