Kundensituation
Unser Kunde plante, bei der EMA einen Zulassungsantrag für ein hämatologisches Arzneimittel zu stellen. Es war fraglich, ob das Arzneimittel den Orphan-Drug-Status erhalten würde. Unser Kunde wollte schon möglichst frühzeitig – vor Einreichung des Zulassungsantrags – die Strategie im Hinblick auf die Nutzenbewertung planen.
Unsere Lösung
Auf Basis der Studienunterlagen zweier Studien – einer einarmigen Phase-II-Studie und einer randomisierten kontrollierten Phase-III-Studie (RCT) – bereiteten wir einen Strategie-Workshop vor. Dabei berücksichtigten wir mehrere Szenarien für das voraussichtliche Label, welches verschieden gut von den Studien abgedeckt war. In diesem ganztägigen Workshop diskutierten wir mit unserem Kunden für diese Szenarien jeweils die Möglichkeiten der Nutzendarstellung. Als große Herausforderung identifizierten wir, dass der Vergleichsarm der RCT im keinem der Szenarien der wahrscheinlichen zweckmäßigen Vergleichstherapie entsprechen würde. Da für einen indirekten Vergleich keine adäquaten Daten aus passenden Studien veröffentlicht waren, wäre ein Zusatznutzen in diesem Fall kaum darstellbar gewesen. Wir rieten unserem Kunden, möglichst eine Zulassung als Orphan Drug anzustreben, da nur so ein zumindest nicht quantifizierbarer Zusatznutzen zu erzielen war.
Kundennutzen
Unser Kunde erhielt mit der Zulassung einen Orphan Drug Status. Im Beschluss des G-BA wurde ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, womit unser Kunde einen sehr guten Erstattungspreis verhandeln konnte.