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In our blog we regularly focus on current developments in market access.

02.07.2020

Frühe Nutzenbewertung: Erste Erfahrungwerte zu Modul 4 in der neuen Dossiervorlage

Seit dem 1. April 2020 ist für die Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a SGB V die neue Dossiervorlage Pflicht. Besonders für Modul 4 (Vorlage vom 21. Februar 2019) ergaben sich zusätzliche Anforderungen, unter anderem zur Darstellung von unerwünschten Ereignissen (UE). In diesen Tagen werden nach der dreimonatigen Bearbeitungszeit die ersten IQWiG-Nutzenbewertungen veröffentlicht, die auf der neuen Dossiervorlage basieren. Hierbei ist die spannende Frage, wie Pharmaunternehmen bislang mit diesen neuen Anforderungen umgegangen sind.

Ein Beispiel ist das Modul 4 zu Trifluridin/Tipiracil (Kolorektales Karzinom). Es ist rekordverdächtige 8.702 Seiten lang, wobei im Wesentlichen zwei randomisierte kontrollierte Studien (RCT) mit Meta-Analyse dargestellt werden. Zu den UE sind Ereigniszeitanalysen gezeigt – wie gefordert immer mit Kaplan-Meier-Kurve –, und zwar für die Gesamtraten aller UE, der nicht schweren, der schweren und der schwerwiegenden UE und der UE, die zum Therapieabbruch führten, dazu kommen jeweils Analysen zur Häufigkeit dieser UE nach Systemorganklasse (SOC) und bevorzugtem Begriff (PT), und zwar mit jeder einzelnen der Definitionen für Häufigkeit, die in der Dossiervorlage erwähnt sind. Dazu kommen noch die Subgruppenanalysen.

Zumeist verzichten die Pharmaunternehmen jedoch in der neuen Dossiervorlage auf die gesonderte Darstellung der milden und moderaten UE – dies ergibt auch Sinn, denn solche UE sind weder für Patienten noch Ärzte besonders relevant, wenn gleichzeitig auch UE von höherem Schweregrad auftreten. Außerdem verwenden die meisten Pharmaunternehmen für die häufigen UE nach SOC und PT entweder nur eine der Definitionen oder eine Kombination, die alle Definitionen erfüllt. Dies scheint bislang in der Vollständigkeitsprüfung des G-BA nicht bemängelt worden zu sein.

Fazit: Auch wenn für die UE – wie ursprünglich befürchtet – anscheinend doch nicht jede mögliche Analyse dargestellt werden muss, wird das Modul 4 durch die neue Verfahrensordnung in Zukunft noch umfangreicher und aufwendiger in der Erstellung.

05.06.2020

DiGA-Portal jetzt online

Ab sofort können Anträge zur Aufnahme in das DiGA-Verzeichnis direkt auf dem entsprechenden Antragsportal des BfArM gestellt werden. Der Antrag zur Aufnahme in das DiGA-Verzeichnis ist der erste Schritt auf dem Weg in die Erstattung einer digitalen Gesundheitsanwendung (DiGA) durch die gesetzlichen Krankenkassen in Deutschland. Im Antrag muss die Erfüllung der allgemeinen Anforderungen zur Sicherheit, Qualität, Funktionstauglichkeit, Datensicherheit und zum Datenschutz durch das Beantworten zahlreicher Fragen nachgewiesen werden, die alle online zu beantworten sind.

Kann der Hersteller außerdem basierend auf vergleichenden Studien noch »positive Versorgungseffekte« nachweisen, so wird die DiGA nach positiver Prüfung direkt in das Verzeichnis aufgenommen. Liegen hingegen noch keine Studiendaten vor, soll stattdessen ein »wissenschaftliches Evaluationskonzept« vorgelegt werden, das im Falle der Genehmigung durch das BfArM zu einer vorläufigen Aufnahme in das DiGA-Verzeichnis mit anschließender Erprobungsphase von 12 Monaten führt. Danach wird basierend auf den Studiendaten über die endgültige Aufnahme entschieden.

Die Bezeichnung des Verfahrens als »Fast Track« und die digitale Ausgestaltung des Antrags sollten nicht darüber hinwegtäuschen, dass die Hürden und der Aufwand für die Hersteller für die endgültige Aufnahme in das DiGA-Verzeichnis doch relativ hoch sind, wobei noch nicht absehbar ist, wie streng die Evidenzanforderungen des BfArM sein werden. Da bisher noch keine Preise für DiGA zwischen den Herstellern und dem GKV-Spitzenverband verhandelt wurden, ist ebenfalls nicht abschätzbar, wie lukrativ die Aufnahme in das DiGA-Verzeichnis für die Hersteller letztlich ist. Wir werden in unserem Blog die weitere Entwicklung aufmerksam begleiten.

30.04.2020

Beratungsgespräche beim G-BA in Zeiten von Corona

Die gute Nachricht vorweg: Beratungsgespräche beim Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) zur Studienplanung, den einzureichenden Unterlagen oder der zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT) finden trotz der COVID-19-Pandemie weiterhin statt. Auf seiner Homepage informiert der G-BA darüber, dass die Kapazitäten zwar begrenzt seien, Beratungsanträge jedoch so zügig wie möglich bearbeitet und vereinbarte Beratungstermine eingehalten werden. Die Beratungstermine selbst finden beim G-BA aktuell allerdings nicht mehr als Präsenzveranstaltung statt, sondern ausschließlich telefonisch.

Aber funktioniert das auch? Unserer Erfahrung nach ist die Qualität dieser telefonischen Beratungsgespräche gut. Abstriche gibt es dahingehend, dass der G-BA im Vergleich zur Beratung vor Ort weniger diskussionsfreudig ist. Umso wichtiger ist es, alle wichtigen Punkte im Anforderungsformular zu adressieren, damit diese im Gespräch Beachtung finden.

Aufgrund der begrenzten Kapazitäten sollten Pharmaunternehmen langfristig planen und sich für Beratungsgespräche vormerken lassen. Termine zur Einreichung der Beratungsunterlagen sind schon jetzt bis Ende 2020 vergeben. Die zunehmenden Lockerungen der Kontaktbeschränkungen werden aber sicherlich dazu führen, dass in absehbarer Zeit wieder mehr Kapazitäten zur Verfügung stehen.

02.03.2020

Fachgesellschaften bekommen mehr Einfluss in der Nutzenbewertung

Lange bestand die Forderung, jetzt wurde sie endlich umgesetzt: Pharmazeutische Unternehmen können sich vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT) in der frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln beraten lassen. Zukünftig werden an diesen Beratungen auch die fachlich zuständigen wissenschaftlich-medizinischen Fachgesellschaften und die Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft (AkdÄ) schriftlich beteiligt.

Die Fragestellungen zur zVT sollen jetzt über die Arbeitsgemeinschaft Wissenschaftlichen Medizinischen Fachgesellschaften (AWMF) an die fachlich zuständigen Fachgesellschaften und die AkdÄ weitergeleitet werden. Nicht in der AWMF organisierte Fachgesellschaften können über ein Meldeverfahren die Beteiligung beantragen. Die Frist für die Übermittlung der schriftlichen Einschätzung zur zVT an den G-BA beträgt in der Regel vier Wochen. Die Betriebs- und Geschäfts-geheimnisse der pharmazeutischen Unternehmen bleiben auch in dem neuen Verfahren gewahrt.

Mit dem G-BA-Beschluss vom 20. Februar 2020 werden die entsprechenden Regelungen aus dem Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) in der G-BA-Verfahrensordnung umgesetzt. Mit dieser Neuerung wird den schon lange bestehenden Forderungen nach einer stärkeren Beteiligung von Fachgesellschaften in der Nutzenbewertung Rechnung getragen. Spannende Fragen sind, ob die Fachgesellschaften die damit verbundene personelle Herausforderung meistern können und inwieweit der G-BA den Empfehlungen folgen und sie offenlegen wird.

24.01.2020

Begleitende Datenerhebungen bei Orphan Drugs

Letztes Jahr wurde im Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) beschlossen, dass der G-BA in Nutzenbewertungsverfahren für Orphans »anwendungsbegleitende Datenerhebungen« veranlassen kann. Mit Spannung war erwartet worden, welche Anforderungen das IQWiG an diese begleitenden Datenerhebungen stellt. Jetzt wurde hierzu von IQWiG ein »Rapid Report« veröffentlicht.

Die Kernpunkte hat das IQWiG in einer Pressemitteilung zusammengefasst. Demnach wird die bisher deutlich ablehnende Haltung des IQWiG zu Registerdaten zumindest teilweise korrigiert. Demnach können Register künftig zur Nutzenbewertung von Orphans herangezogen werden, wenn sie vergleichenden Charakter haben, dafür eignen sich laut IQWiG insbesondere indikationsbezogene Register. Hingegen werden Daten aus elektronischen Patientenakten und aus Abrechnungsdaten von Krankenkassen vom IQWiG weiterhin als unzureichend angesehen.

Mit Spannung darf erwartet werden, wie diese Richtlinien des IQWiG künftig in der Nutzenbewertung »gelebt« werden. Analogien drängen sich auf: So werden auch indirekte Vergleiche prinzipiell vom IQWiG in der Nutzenbewertung akzeptiert, allerdings werden die methodischen Anforderungen in den Verfahren so streng ausgelegt, dass indirekte Vergleiche in den seltensten Fällen tatsächlich für eine Nutzenbewertung herangezogen werden. Es bleibt aus Herstellerperspektive zu hoffen, dass Registerstudien nicht dasselbe Schicksal zuteil wird.

20.01.2020

Rechtsverordnung zu DiGA nimmt Start-ups in die Pflicht

Anfang des Jahres ist das Digitale-Versorgung-Gesetz (DVG) in Kraft getreten. Es legt fest, dass bestimmte digitale Gesundheitsanwendungen (DiGA) wie beispielsweise Apps zukünftig ärztlich verschrieben werden können und dementsprechend von der Krankenkasse bezahlt werden müssen. Welche dieser digitalen Anwendungen in die Erstattungsfähigkeit kommen, war lange Zeit unklar. Hierzu hat das Bundesministerium für Gesundheit kürzlich seinen Referentenentwurf zur Rechtsverordnung für digitale Gesundheitsanwendungen (DiGAV) vorgelegt.

Neben den formalen Voraussetzungen für eine Aufnahme der DiGA in die Erstattungsfähigkeit, mit dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) als zentralem Entscheider, versucht der Entwurf auch den Nachweis der positiven Versorgungseffekte zu konkretisieren. Prinzipiell können sich die Hersteller zwischen zwei Arten der Listung entscheiden: einer dauerhaften und einer vorläufigen (Erprobungsphase). Im ersten Fall geht der Hersteller davon aus, dass der geforderte Nachweis eines positiven Versorgungseffektes bereits erbracht wurde. Im Falle einer vorläufigen Aufnahme müssen die Hersteller vorab eine Pilotstudie einreichen und ein auf deren Ergebnissen basiertes Evaluationskonzept erstellen. Der positive Effekt wird hier quasi im »Echtzeitbetrieb« nachgewiesen. Ein positiver Versorgungseffekt liegt gemäß dem Entwurf vor, wenn die Anwendung entweder einen medizinischen Nutzen oder patientenrelevante Verfahrens- und Strukturverbesserungen bewirkt. Im Ergebnis soll also stehen, »dass die Intervention gegenüber der Nichtanwendung der digitalen Gesundheitsanwendung überlegen ist.«

Besonders spannend ist hier die Frage, ob die Hersteller die gesetzlichen Anforderungen für eine Aufnahme mit vertretbarem Aufwand umsetzen können. Abgesehen von dem rund 20-seitigen Fragebogen, den es auszufüllen gilt, entsteht ihnen für die erforderlichen Nachweis-Studien ein »Erfüllungsaufwand bis zu einem unteren sechsstelligen Bereich«, wie es im Entwurf heißt, der vor allem für unterfinanzierte Start-ups problematisch ist. Was neben den Kosten allerdings noch nicht geklärt ist, betrifft den Aufbau der geforderten Studien. Hierzu hat sich das BfArM bislang nicht geäußert – geplant ist ein Leitfaden, der Ende März veröffentlicht wird.

Wie streng letztendlich die Spruchpraxis sein wird und vor allem, welche Preise später bei den Preisverhandlungen erzielt werden, wird man wohl erst mit den ersten Verfahren sehen. Ob sich der hohe Aufwand für die Start-ups wirklich lohnt, bleibt abzuwarten.

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